АнтиБиотек

☣️ Конец легенды Обанкротившаяся Sangamo Therapeutics продала на аукционе ключевые активы за $163,55 млн плюс до $100 млн дополнительных выплат. Такова оценка 30 лет научной деятельности легендарной компании. PTC Therapeutics получит экспериментальную генную терапию болезни Фабри isaralgagene civaparvovec за $111 млн при закрытии сделки плюс до $100 млн в виде будущих вех, а Eli Lilly за $50 млн забирает платформы — цинк-пальцевую, доставки капсидов и модульной интегразы, а также программу по прионным заболеваниям. Так заканчивается эпоха. Ещё до CRISPR именно Sangamo была синонимом редактирования генома. Компания была основана в 1995 году Эдвардом Лэнфиром, который узнал о работе Джереми Берга и Шринивасана Чандрасегарана по инженерии цинк-пальцевых белков (ZFN) — молекулярных инструментов, точно связывающихся с нужными участками ДНК. И через двадцать лет, в 2017 году Sangamo стала первой в мире компанией, выполнившей редактирование генома прямо в организме человека — задолго до того, как CRISPR стал массовым инструментом индустрии. И хотя на первый взгляд это история успеха, но с точки зрения бизнеса это было не так. Да, первые двадцать лет своей жизни под руководством основателя Sangamo жила обычной корпоративной жизнью публичной биотех-компании: сделки, партнёрства, размещения акций, M&A. В 2001 году, уже после IPO, Лэнфир убедил своего главного конкурента, британскую Gendaq, объединиться в сделке за $30 млн, полностью оплаченной акциями — сделка добавила Sangamo 16 ведущих учёных и портфель патентов, закрепив за компанией фактическую монополию на технологию. Компания подписала альянсы с Pfizer, Sanofi, Takeda, Genentech, позже — с Biogen и Novartis. Но за все эти годы ни один актив компании так и не дошёл до пивотальных испытаний, не говоря уже об одобрении регулятора. Ни одного собственного лекарства на рынке — при статусе признанного технологического пионера отрасли (!). Основатель компании покинул ее на пике славы: в 2016 году Эдвард Лэнфир ушёл с поста президента и CEO на пенсию, уступив место Сэнди Макрэю, ветерану Big Pharma с бэкграундом в GSK и Takeda. А уже в 2017 году Лэнфир окончательно покинул и совет директоров. Дальше компанию предстояло вести опытному фарма-менеджеру, профессиональному управленцу, чья задача была превратить платформу в продукт. Макрэй и правда собрал впечатляющий портфель партнёрств — в 2020 году Biogen заплатила $225 млн за 17% компании, рынок ждал прорывов в неврологии. Но начиная с 2023 года всё посыпалось: Novartis и Biogen одна за другой вышли из R&D-программ, а в декабре 2024 года Pfizer разорвал партнёрство по генной терапии гемофилии A — акции рухнули на 50% за один день, крупнейшее падение с 2008 года. Компания начала отчаянно размывать капитал допэмиссиями по всё более низким ценам, в декабре 2025-го провела обратный сплит акций 1-к-10, чтобы удержаться на бирже, но не удержалась — в мае 2026 года последовал делистинг с Nasdaq на площадку OTCQB. К моменту подачи на банкротство в июне 2026-го у компании было $162 млн активов, $115 млн долга и всего $5,5 млн денежных средств. История Sangamo показывает, какая пропасть лежит между научными прорывами и конечным продуктом. Можно быть техническим пионером номер один в мире, или даже собрать портфель партнёрств с половиной Big Pharma и всё равно закончить распродажей активов, если за тридцать лет так и не довести хотя бы один продукт до одобрения регулятором. Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!

Aurora не видит света Стартап Aurora Therapeutics закрыл свою флагманскую программу — ровно ту, ради которой его и основали: «Мы решили снизить приоритет программы по фенилкетонурии (ФКУ), поскольку другие игроки на рынке уже запустили собственные программы. В рамках этого решения часть команды, к сожалению, была уволена». При этом от идеи в целом не отказываются: «Aurora по-прежнему привержена идее масштабирования редактирования генов для редких заболеваний», — добавили в компании. Один из двух сооснователей Aurora — Фёдор Урнов, учёный родом из Москвы (и, к слову, троюродный племянник Марка Урнова из ВШЭ). Он окончил МГУ, защитил докторскую в Университете Брауна и почти два десятилетия строил карьеру в США — сначала в Sangamo BioSciences, где в 2005 году вместе с коллегами буквально придумал термин «genome editing» и впервые показал редактирование ДНК в клетках человека с помощью ZFN. Сейчас он профессор в UC Berkeley и научный директор Innovative Genomics Institute (IGI) — института, которым руководит нобелевский лауреат Дженнифер Даудна, одна из первооткрывателей CRISPR. Именно тандем Урнов–Даудна и стал ядром Aurora. Толчком к созданию компании послужила история Baby KJ. В 2025 году команда во главе с Урновым (совместный проект CHOP, Penn Medicine, Danaher и IGI) разработала персональную CRISPR-терапию для новорождённого с редким и смертельно опасным метаболическим нарушением — и сделала это меньше чем за полгода от диагноза до готового препарата. Это был первый в мире случай терапии, созданной «на заказ» под одного конкретного пациента. Результат опубликовали в New England Journal of Medicine — и это стало главным доказательством того, что персонализированное редактирование генов вообще возможно в клинике. Baby KJ показал, что можно вылечить одного человека, но очень дорого и штучно. Но как превратить такую терапию в бизнес? Ответ Aurora — не делать терапию под каждого пациента с нуля, а изначально проектировать редактор так, чтобы он закрывал сразу несколько самых частых мутаций одного заболевания, и постепенно расширять набор. Для этого компания собиралась опереться на новый механизм FDA — «plausible mechanism pathway»: путь ускоренного одобрения для терапий, где биология болезни хорошо понятна, а классические рандомизированные испытания на крошечных группах пациентов просто невозможны. Первой мишенью выбрали фенилкетонурию (ФКУ) — метаболическое заболевание, вызванное мутациями в гене PAH, где известно более 1200 вариантов мутаций. Компания вышла в паблик 9 января 2026 года с посевным раундом $16 млн от Menlo Ventures. Во главе поставили Эдварда Кэя — опытного CEO, ранее руководившего Sarepta Therapeutics и Stoke Therapeutics. Казалось, всё сложилось: нобелевский лауреат, пионер редактирования генома, свежий регуляторный механизм FDA и готовый пример успеха с Baby KJ за плечами. Но всего через месяц после запуска компания Beam Therapeutics — куда более крупный и капитализированный игрок — объявила, что уже продвигает собственный набор кастомных редакторов генов против той же самой ФКУ. Речь о BEAM-304, липидно-наночастичном препарате на основе base-editing, нацеленном на коррекцию мутаций гена PAH — и он уже находится на стадии IND-enabling исследований, то есть на шаг впереди Aurora, у которой клинические испытания только планировались на 2027 год. Что дальше? Формально Aurora жива: деньги остались, идея платформенного подхода к редким заболеваниям не отменена. Но флагманская программа закрыта, часть команды уволена, научный директор ушёл из компании ещё раньше в этом году — и всё это спустя всего семь месяцев после громкого старта. Aurora присоединилась к растущему списку компаний, которые спотыкаются на попытке превратить N-of-1 терапии для ультраредких заболеваний в масштабируемый бизнес — экономика штучных генных лекарств плохо сочетается с венчурными сроками и ожиданиями инвесторов. Ключевой вопрос теперь — найдут ли Даудна и Урнов новую нишу (свободную от таких конкурентов, как Beam) и получится ли убедить инвесторов дать компании второй шанс. Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!

FDA одобрило принципиально новый препарат от СДВГ Американский регулятор одобрил SIMTRIYO (центанафадин) от японской Otsuka Pharmaceutical — первый препарат для лечения СДВГ, который одновременно блокирует обратный захват сразу трёх нейромедиаторов: норадреналина, дофамина и серотонина. До сих пор рынок делился между стимуляторами (Adderall, Vyvanse, Ritalin) и нестимулирующими препаратами (Strattera, Qelbree). Теперь появилась третья категория. Одобрение получено сразу для двух групп пациентов — взрослых и детей от 6 лет (от 20 кг), что расширяет потенциальную аудиторию препарата. При этом сам SIMTRIYO формально относится и к CNS-стимуляторам — это важно для следующего пункта. При СДВГ нейромедиаторы, которыми обмениваются нейроны, возвращаются обратно в клетку слишком быстро, не успевая передать сигнал. SIMTRIYO замедляет этот процесс сразу по трём каналам — сигналы, отвечающие за внимание и самоконтроль, дольше остаются активными. Оценки мирового рынка препаратов против СДВГ у разных агентств лежват между $15 и $25 млрд в год со среднегодовым ростом на 4–9%. Но тренд единый — устойчивый рост. Jefferies уже называет SIMTRIYO кандидатом в блокбастеры (>$1 млрд продаж в год). Перед стартом продаж препарат должен пройти классификацию контролируемых веществ в DEA — стандартная процедура для CNS-стимуляторов. Она длится до трёх месяцев. Это важно, потому что после этого ему может быть назначен более жёсткий контроль и ограничения на назначение (как у Adderall и Vyvanse) или более мягкая классификация. Именно от этого будет во многом зависеть коммерческий успех. Для Otsuka это ключевой запуск на фоне истечения патентов на ряд психиатрических препаратов — компании нужен новый драйвер роста в CNS-портфеле. Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!